2025年7月8日，中国药监局受理了国产抗体偶联药物（ADC）维迪西妥单抗（爱地希®）联合特瑞普利单抗的新适应症申请，用于HER2表达的局部晚期或转移性尿路上皮癌的一线治疗。
尿路上皮癌（Urothelial Carcinoma, UC）是泌尿系统最常见的恶性肿瘤之一，包括膀胱癌、肾盂癌和输尿管癌等。其中，膀胱尿路上皮癌最为常见，占90%以上。近年来，尿路上皮癌的治疗取得了显著进展，尤其是抗体偶联药物（ADC）和免疫治疗的联合应用，为患者带来了新的希望。
52岁的张先生去年因无痛性血尿就诊，被确诊为晚期尿路上皮癌。由于肾功能不全无法耐受传统化疗，他一度陷入绝望。今年5月，他加入了一项创新药物的临床试验，两个月后肿瘤明显缩小，如今已重新回到工作岗位。像张先生这样的患者在中国并不少见。尿路上皮癌作为泌尿系统最常见的恶性肿瘤，2020年中国新发病例约7.7万人，预计到2025年将达到9.1万人，2030年将突破10.6万人。
尿路上皮癌（UC）根据解剖位置可分为上尿路（UTUC，包括肾盂和输尿管）和下尿路（主要为膀胱癌）。根据发生部位可分为：
令人警惕的是，中国UTUC患者比例高达17.9%，显著高于西方人群（5%-10%）。更严峻的是，约三分之二的中国UTUC患者在确诊时已属晚期，癌细胞侵犯肌层，治疗难度大大增加。
地域差异同样显著：长江以南地区UTUC发病率较北方高38%，这可能与饮食习惯和草药使用相关。在中国台湾省，含马兜铃酸中药导致的UTUC占比高达25%-40%，这类患者常表现为多灶性病变和更高分期。
2025年7月8日，中国药监局受理了国产抗体偶联药物（ADC）维迪西妥单抗（爱地希®）联合特瑞普利单抗的新适应症申请，用于HER2表达的局部晚期或转移性尿路上皮癌的一线治疗。
这一决定基于代号为RC48-C016的III期临床研究结果。
研究设计：全国74家中心纳入484例HER2表达（IHC 1+/2+/3+）患者，随机接受维迪西妥单抗+特瑞普利单抗 vs 吉西他滨+顺铂/卡铂
主要终点：
中位无进展生存期（PFS）：7.9月 vs 4.2月（HR=0.48, p<0.001）
中位总生存期（OS）：22.1月 vs 13.8月（HR=0.52, p<0.001）
亚组分析：
安全性：
该研究主要研究者郭军教授指出：“无论HER2表达状态，联合方案均显示显著生存获益。维迪西妥单抗独特的‘旁观者效应’——即药物穿透肿瘤细胞后释放毒素杀伤邻近癌细胞——是其高效的关键机制”
1. 肌层浸润性膀胱癌的新希望
对于肌层浸润性膀胱癌（MIBC），北京大学肿瘤医院团队开创性研究显示：维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗新辅助治疗病理完全缓解率高达63.6%，在HER2 3+患者中，pCR率更达84.6%，1年无事件生存率达89.5%。
这一结果显著优于传统化疗，为保留膀胱提供了新可能。
2. 非肌层浸润性膀胱癌的创新疗法
针对BCG治疗失败的高危NMIBC患者，中国研究者探索了多种新型膀胱灌注方案：
溶瘤病毒OH2（HSV-2衍生）：
6例BCG失败患者接受灌注
6个月无复发生存率：66.7%
1例患者持续缓解24个月
3级不良事件：0%
维迪西妥单抗+BCG（复旦肿瘤医院研究）：
新型制剂BH011（多西他赛脂质体）：
BCG失败患者3个月CR率：96%
12个月持续CR率：71%
局部不良反应率仅8.3%
除了维迪西妥单抗，其他新型药物也在尿路上皮癌的治疗中展现出潜力。例如，来自恒瑞医药的SHR-A2102以及来自迈威生物的9MW2821，均是国内自主研发的靶向Nectin-4的ADC药物，且在临床试验中表现出亮眼的药效！
随着维迪西妥单抗新适应症的受理，中国尿路上皮癌治疗即将翻开新篇章。从后线治疗到一线治疗再到到早期新辅助治疗，中国原研力量为各阶段患者提供了实证有效的治疗选项。
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